Unidos por la salud

Pertenece y transforma la comunidad de pacientes

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Aumentar la actividad de ensayos clínicos en Europa no solo tendría un impacto económico, sino también un efecto directo en la vida de miles de pacientes. Así se explica en un nuevo estudio publicado en Frontiers in Economics para la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (EFPIA), según el cual si la Unión Europea cumple los objetivos marcados para atraer más investigación clínica, en los próximos cinco años 35.000 nuevos pacientes podrían acceder a tratamientos innovadores entre 10 y 15 años antes de su autorización definitiva.

La Comisión Europea, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y los jefes de las agencias nacionales han fijado como meta aumentar un 11% el número de ensayos clínicos, lo que supondría alrededor de 100 estudios adicionales al año durante el próximo lustro. Con estos datos sobre la mesa, el informe estima además que un impulso de estas características permitiría crear 18.000 empleos y evitar tres millones de días de baja laboral por enfermedad. Y, en términos económicos, los sistemas sanitarios podrían recibir una financiación adicional de 4.000 millones de euros al año.

El estudio plantea además otros dos escenarios. Si Europa recuperara el 25% de los ensayos perdidos desde 2013, se generarían 8.900 millones de euros adicionales de valor añadido bruto y 79.000 nuevas oportunidades de participación para pacientes. En un escenario aún más ambicioso, con un incremento del 50% ?equiparándose a Estados Unidos y China?, podrían participar 158.000 nuevos pacientes y revertirse 17.900 millones de euros a la economía europea.

Una carrera cada vez más competitiva

Europa ha visto reducir su cuota global de ensayos clínicos del 22% en 2013 al 12% en 2023, mientras que China ha pasado del 8% al 18% en ese mismo periodo. En paralelo, el continente ha perdido un 25% de su peso en I+D biomédica en las últimas dos décadas.

Para Nathalie Moll, directora general de EFPIA, cumplir los objetivos europeos debería ser ?el mínimo absoluto?. A su juicio, un ecosistema dinámico de investigación y desarrollo mejoraría no sólo los resultados en salud, sino que reforzaría la sostenibilidad de los sistemas sanitarios y el crecimiento económico.

En este contexto de fuerte competencia internacional, España destaca como líder europeo en investigación clínica. En 2024 autorizó 962 ensayos clínicos con medicamentos, cifra récord que sitúa al país a la cabeza de Europa tanto en volumen como en diversidad de áreas terapéuticas .

España, referente europeo

Además, según los datos de la plataforma europea CTIS, España inició en 2025 un total de 849 ensayos clínicos, muy por delante de Francia, Alemania e Italia. Este liderazgo se atribuye, en parte, a la implementación temprana de la regulación europea de ensayos clínicos (CTR) y a un enfoque coordinado entre administraciones, hospitales e industria.

?En España hemos trabajado de forma coordinada con todos los agentes implicados y hemos logrado resultados que nos sitúan a la cabeza de Europa, pero seguimos ampliando nuestros retos para mantener y afianzar ese liderazgo?, señala Amelia Martín Uranga, directora de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria. Entre esos retos menciona el impulso de ensayos en atención primaria, el desarrollo de estudios descentralizados y en red, y el uso de datos y herramientas digitales.

Ejemplo de ese trabajo es el convenio firmado recientemente entre la Red de Entidades Gestoras de Investigación Clínica (REGIC) y Farmaindustria para reforzar su colaboración estratégica y fortalecer la calidad y coordinación de los ensayos clínicos en España. El acuerdo contempla impulsar la investigación en atención primaria, promover ensayos descentralizados, avanzar en digitalización y uso secundario de datos, así como desarrollar acciones conjuntas que visibilicen el impacto social y económico de la investigación clínica.

El Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC) ha abierto oficialmente la convocatoria de la 14ª edición de sus Premios GEPAC, un reconocimiento ya consolidado en el ámbito oncológico que distingue el compromiso, la innovación y la dedicación de personas e instituciones que trabajan para mejorar la calidad de vida de las personas con cáncer y sus familias.

Tras catorce años de trayectoria, estos galardones se han convertido en una referencia dentro del movimiento asociativo, al poner el foco tanto en los avances clínicos como en la humanización de la atención, la defensa de derechos, la comunicación rigurosa y la responsabilidad social.

La convocatoria está dirigida a proyectos desarrollados entre el 1 de enero y el 31 de diciembre de 2025 en el ámbito nacional, que hayan contribuido de forma significativa al bienestar de pacientes oncológicos y su entorno. El plazo de presentación de candidaturas permanecerá abierto hasta el 5 de abril de 2025.

Diez categorías para reconocer el compromiso en cáncer

Las bases de esta edición contemplan un amplio abanico de categorías que reflejan la diversidad de agentes implicados en el abordaje del cáncer. Entre ellas se encuentran:

  • Investigación social y/o científica en oncología.
  • Trayectoria institucional más destacada.
  • Personalidad social más relevante en el ámbito oncológico.
  • Profesional de la salud más relevante.
  • Labor periodística o literaria comprometida con la normalización social del cáncer.
  • Responsabilidad social corporativa.
  • Voluntariado y participación activa.
  • Campaña de sensibilización más relevante.
  • Compromiso institucional de la industria farmacéutica.
  • Trayectoria institucional de las asociaciones miembro de GEPAC.
  • Cáncer: Cuestión de Estado, destinada a reconocer iniciativas ejemplares en incidencia política y defensa de derechos.

Con esta estructura, GEPAC busca visibilizar tanto los avances científicos como las acciones sociales y comunitarias que impactan directamente en la vida de los pacientes.

Un jurado formado por pacientes y familiares

Uno de los elementos diferenciales de estos premios es la composición del jurado. Según recogen las bases, los miembros del jurado son personas con cáncer o familiares directos de pacientes, garantizando así una valoración desde la experiencia vivida. Además, ningún integrante de la Junta Directiva ni trabajador de GEPAC forma parte del jurado, con el objetivo de asegurar la independencia del proceso,

Por otra parte, desde la organización recuerdan que presentar una candidatura ?es poner en valor buenas prácticas, inspirar a otros y fortalecer el movimiento asociativo y el compromiso social en cáncer?. Éstas pueden ser presentadas por los propios interesados o por terceros, hasta un máximo de tres propuestas por solicitante, mediante el formulario habilitado y la documentación correspondiente.

La ceremonia de entrega de los XIV Premios GEPAC está prevista para el 23 de abril de 2026 a las 19:00 horas en la Universidad CEU San Pablo, en Madrid.

Premios GEPAC

Investigar y desarrollar medicamentos para enfermedades raras supone enfrentarse a un escenario clínico y científico especialmente complejo. Cada patología afecta a un número muy reducido de pacientes y esto dificulta llevar a cabo ensayos clínicos y, por consiguiente, reunir evidencia suficiente como para desarrollar una terapia. Aun así, en los últimos años, se ha producido un relevante cambio de paradigma. Las terapias génicas y celulares son las grandes responsables. Sin embargo, este éxito científico obliga a mejorar el acceso. Surge, así, la gran pregunta: ¿Cómo se equilibra la urgencia terapéutica del paciente con la necesidad de que exista evidencia sólida sobre la eficacia y la seguridad de estos tratamientos?

?Las terapias génicas y celulares representan el máximo exponente de esta nueva etapa. Si consideramos que, a principios de este año 2026, las agencias reguladoras como la EMA y la FDA ya han autorizado unas 50 terapias génicas y celulares podemos afirmar sin equivocarnos que estamos ante un cambio de paradigma en la Medicina?, sostiene el Dr. Pedro Zapater, presidente de la Sociedad Española de Farmacología Clínica (SEFC) y Jefe de Sección de Farmacología Clínica en el Hospital General Universitario Dr. Balmis de Alicante.

A diferencia de los tratamientos convencionales, que actúan sobre los síntomas o modulan procesos biológicos alterados, estas estrategias buscan intervenir directamente en la raíz genética de la enfermedad, ya sea reemplazando un gen defectuoso mediante vectores virales, modificando células del propio paciente o corrigiendo mutaciones específicas. Este enfoque, en la mayoría de los casos, no permite alcanzar la cura de la enfermedad, pero sí frenar la progresión de enfermedades graves y mejorar de forma significativa la supervivencia y la calidad de vida de personas que, hasta hace unos meses, no contaban con alternativas terapéuticas.

No obstante, el doctor Zapater insiste en que estos avances deben abordarse con prudencia. Según comenta, persisten importantes barreras relacionadas con el coste de estas terapias, el conocimiento aún limitado sobre su seguridad a largo plazo y los dilemas éticos que acompañan a su desarrollo y aplicación universal.

En este escenario, la farmacología clínica desempeña un papel determinante para garantizar que la innovación avance con rigor. Tal y como explica el presidente de la SEFC, esta disciplina ?proporciona herramientas científicas para evaluar la relación beneficio-riesgo incluso cuando los datos disponibles son necesariamente limitados debido al reducido número de pacientes. Para ello, se recurre a modelos estadísticos específicos, como los bayesianos, que permiten incorporar información previa y ajustar los resultados a medida que se obtienen nuevos datos. Asimismo, los modelos farmacocinéticos y farmacodinámicos ayudan a optimizar las dosis, especialmente en población pediátrica. Y, no menos importante, la especialidad se encarga de reforzar la farmacovigilancia tras la comercialización.

Así, la farmacología clínica refuerza la labor de las agencias reguladoras, las cuales han desarrollado programas específicos que facilitan el acceso temprano a terapias innovadoras sin renunciar al rigor científico. Es el caso del programa de Aprobación Acelerada de la FDA, el programa de Autorización de Comercialización Condicional de la EMA y los programas de Uso Expandido que permiten el acceso a fármacos en investigación fuera de los ensayos clínicos para pacientes con enfermedades que amenazan la vida y no disponen de otras opciones terapéuticas.

?Por la infrecuencia de estas enfermedades minoritarias no es posible llevar a cabo grandes ensayos clínicos con un diseño estándar o siguiendo unos tiempos convencionales. En otras ocasiones, se dispone de resultados preliminares muy prometedores que apuntan a un beneficio, pero aún faltan más estudios para confirmarlos. Ante esta situación y la falta de tratamientos para la enfermedad, el regulador o agencias de medicamentos disponen de una aprobación ?acelerada? de un medicamento que viene a cubrir una necesidad médica no cubierta. En base a estos resultados preliminares prometedores, esta aprobación, que se llama condicional y que sigue los mismos principios técnicos y científicos que la estándar, garantiza que el medicamento cumple con los rigurosos estándares de la EU y conlleva la obligación vinculante de generar datos completos tras la aprobación?, explica la Dra. Concepción Payares, médico especialista en Farmacología Clínica del Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda.

Todo ello permite avanzar hacia un modelo que combine rapidez en el acceso con generación progresiva de evidencia, garantizando que la innovación terapéutica llegue a los pacientes con las máximas garantías de seguridad y eficacia.

Retos inmediatos en tratamientos

Uno de los retos inmediatos en el ámbito de las enfermedades raras es garantizar un acceso equitativo a estas terapias innovadoras y asegurar la sostenibilidad del sistema sanitario. En este sentido, los expertos subrayan la necesidad de incorporar análisis farmacoeconómicos rigurosos y explorar nuevos modelos de financiación que permitan compatibilizar innovación y viabilidad del sistema público de salud. ?No solo es un reto por lo que respecta al coste de adquisición de estas terapias, sino por los importantes cambios en la gestión y estructura de los procesos asistenciales que exige su administración. Y para afrontarlo adecuadamente es imprescindible incorporar, en todas las decisiones sobre terapias avanzadas, un análisis farmacoeconómico detallado que nos dé una idea clara sobre la eficiencia del nuevo tratamiento. Además, se va a necesitar recurrir a nuevos modelos de financiación de los nuevos medicamentos que garanticen la sostenibilidad del sistema?, sostiene el doctor.

Además, el diagnóstico precoz continúa siendo una asignatura pendiente. La ampliación de programas como el cribado neonatal podría reducir retrasos diagnósticos que actualmente superan los seis años y evitar daños irreversibles, siempre que existan terapias eficaces capaces de modificar la evolución de la enfermedad. ?La implementación de nuevos diagnósticos en el cribado neonatal deberá hacerse no sólo porque se disponga de la herramienta diagnóstica sino porque existan terapias que se han demostrado eficaces para modificar la evolución de la enfermedad?, opina el presidente.

Hacia terapias de una sola administración

En el horizonte de los próximos cinco a diez años, la comunidad científica se marca un objetivo ambicioso: abordar la causa genética subyacente de muchas enfermedades raras mediante terapias de una sola administración. Para ello, se están desarrollando vectores virales capaces de reemplazar de forma permanente genes defectuosos, técnicas de edición genética como CRISPR que permiten corregir mutaciones directamente en el ADN del paciente y nuevos fármacos dirigidos al ARN que bloquean la producción de proteínas dañinas o restauran funciones celulares alteradas.

Sin embargo, que estos avances lleguen realmente a quienes los necesitan dependerá de superar obstáculos importantes. ?Nos enfrentamos a la presión que generan estas terapias sobre los sistemas públicos de salud, el desconocimiento clínico que retrasa el acceso, las desigualdades geográficas y las dificultades inherentes al diseño de ensayos clínicos en poblaciones muy pequeñas, así como los tiempos necesarios para su autorización y financiación. Afrontar estos desafíos exigirá reforzar la cooperación internacional y consolidar redes de investigación colaborativa que integren a investigadores, autoridades sanitarias, industria farmacéutica, profesionales y pacientes en un esfuerzo común?, concluye el Dr. Zapater.

En las últimas décadas, la ciencia ha logrado avances extraordinarios en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes. Hablamos de secuenciación genética, diagnóstico molecular o el desarrollo de terapias dirigidas y medicamentos huérfanos que hace apenas unos años parecían impensables. Sin embargo, este éxito y progreso biomédico contrasta con la angustiosa realidad que viven las personas y sus familias. Y es que, sus vidas siguen marcadas por la incertidumbre, el peregrinaje entre consultas, la fragmentación asistencial y la dificultad para acceder de forma equitativa a los recursos disponibles.

Uno de los retos históricos más significativos en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes es el diagnóstico. En muchos casos, puede demorarse años debido a la baja prevalencia, la escasa sospecha clínica y la complejidad de los síntomas, que a menudo se confunden con otras patologías más comunes. Durante ese largo periodo de incertidumbre, las familias atraviesan un auténtico peregrinaje médico, acumulando pruebas, consultas y segundas opiniones sin respuestas claras. Este proceso genera un profundo desconcierto, ansiedad constante y un desgaste psicológico considerable, marcado por la sensación de no ser escuchados o comprendidos.

De hecho, en algunas ocasiones, nunca llega un diagnóstico para lo que ocurre. A pesar de las pruebas, las consultas especializadas y los avances tecnológicos, hay pacientes que permanecen en lo que se conoce como ?diagnóstico en la sombra? o situación de enfermedad sin filiar. ?Muchas familias nos dicen que, si tuvieran que elegir, preferirían un diagnóstico de cáncer antes que seguir viviendo sin nombre para lo que les pasa?, explica Carmen Sáez, presidenta de Objetivo Diagnóstico. ?No porque el cáncer sea una enfermedad menor, sino porque al menos tiene un protocolo, un camino, una hoja de ruta. Cuando no hay diagnóstico, no hay plan, no hay pronóstico, no hay certezas. Y esa falta de horizonte es devastadora?, lamenta.