Las terapias avanzadas están marcando un punto de inflexión en el abordaje de muchas enfermedades, desde las más raras hasta las más prevalentes. Así se puso de manifiesto en la mesa redonda Nuevas terapias en el horizonte: qué llegará en los próximos años, cómo van a revolucionar la sanidad y cómo impactarán en los pacientes, celebrada durante la XII Jornada Somos Pacientes.
En ella participaron Rosalía Ruano, de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS); Juan da Silva, vocal de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP) y presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ); y Javier García Alegría, especialista en Medicina Interna y expresidente de la Federación de Asociaciones Científico Médicas Españolas (Facme).
Desde la raíz del problema
Rosalía Ruano, experta en evaluación clínica en la AEMPS y miembro del Scientific Advice Working Party (SAWP) de la Agencia Europea del Medicamento, explicó que la gran transformación en la medicina llegará de la mano de las terapias avanzadas: terapia génica, celular e ingeniería de tejidos. ?Las CAR-T han sido revolucionarias en hematología y ahora empiezan a orientarse a tumores sólidos como sarcomas o glioblastomas?, apuntó.
Además, se refirió al potencial de las terapias basadas en ARN mensajero y a los avances en edición génica, que permiten tratamientos ultradirigidos incluso para mutaciones individuales. Estas innovaciones, que ya cuentan con ejemplos autorizados como en beta-talasemia o atrofia muscular espinal, representan una medicina genuinamente personalizada.
Necesidades no cubiertas: redefinir prioridades
Uno de los conceptos clave en la mesa fue el de «necesidades médicas no cubiertas». Ruano expresó su preocupación por el uso excesivo y difuso de este término: ?Cuando todo es una necesidad no cubierta, se pierde la capacidad de priorizar?. Coincidió con ella García Alegría, quien abogó por definir estas situaciones como aquellas en las que no existen tratamientos o los existentes son insuficientes, citando enfermedades como la ELA, algunas demencias, sarcomas o incluso patologías como la obesidad y la tuberculosis multirresistente.
El especialista defendió la participación activa de médicos y sociedades científicas en el desarrollo de medicamentos desde su diseño hasta la fase postcomercialización. Asimismo, criticó la rigidez de ciertos criterios regulatorios sobre conflictos de interés, que dificultan la implicación de verdaderos expertos.
El papel de los pacientes, aún en evolución
Juan da Silva aportó la visión de las organizaciones de pacientes. ?Vivimos estos avances con mucho optimismo, pero también con la necesidad de que sean sostenibles y accesibles?, afirmó. Reclamó una participación más efectiva en todos los procesos de evaluación e investigación, lamentando que muchas veces no haya retorno sobre las contribuciones realizadas por las asociaciones.
Además subrayó la importancia de valorar la innovación no sólo por su novedad tecnológica, sino por su impacto real en la vida de los pacientes. ?A veces, un cambio de presentación en un fármaco puede suponer una gran mejora en la calidad de vida?, indicó, recordando que la innovación incremental también debe tener espacio en los procesos de evaluación y financiación.
Retos del acceso y propuestas de mejora
La mesa también abordó las barreras que persisten entre la autorización europea de medicamentos y su llegada real al paciente. Los participantes coincidieron en la necesidad de simplificar procedimientos y armonizar las decisiones desde Europa hasta el ámbito autonómico y hospitalario. Ruano reconoció que el proceso actual puede volverse excesivamente complejo y anunció que la nueva legislación farmacéutica europea busca acortar plazos y reducir burocracia innecesaria.
La participación de pacientes y profesionales sanitarios en estos procesos también se reforzará, aunque aún está en discusión el alcance exacto de estas reformas. ?La ciencia va por delante de la economía, pero debemos buscar un equilibrio que garantice el acceso sin comprometer la sostenibilidad del sistema?, concluyó García Alegría.
La mesa redonda evidenció que la innovación biomédica no puede desligarse de los valores éticos, la participación colaborativa y el foco en el bienestar del paciente. Todo con el fin de que las terapias del futuro lleguen a quienes más las necesitan, en tiempo y forma adecuados.
- Puedes volver a ver ésta y otras de las mesas de debate que conformaron la XII Jornada Somos Pacientes en el siguiente enlace:
