La investigación clínica pediátrica en España vive un momento clave gracias al impulso del trabajo en red, la implicación activa de los pacientes y el uso de la tecnología. Así lo pusieron de manifiesto los expertos reunidos en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona durante la octava edición de la jornada Afrontando retos en investigación clínica pediátrica, organizada conjuntamente por el propio hospital, la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip) y Farmaindustria.

Cerca de un centenar de profesionales nacionales e internacionales, reguladores, investigadores, representantes de la industria y asociaciones de pacientes compartieron experiencias y debatieron sobre los retos y oportunidades que plantea la investigación clínica dirigida a niños y adolescentes. Todo ello en un contexto donde las enfermedades raras son protagonistas, con casi la mitad de los más de 700 estudios de este tipo que están en marcha en nuestro país.

Los pacientes, parte activa del proceso investigador

Uno de los aspectos más destacados de la jornada fue el reconocimiento del papel creciente que juegan los pacientes y sus familias en todas las fases del proceso de I+D biomédica. Ejemplos como los lay summaries —resúmenes comprensibles de los resultados de los ensayos clínicos dirigidos a los participantes— demuestran la voluntad del sector por hacer más accesible y transparente la información, fomentando una participación más consciente e informada.

Asimismo, se abordaron experiencias como la del proyecto europeo Readi, que promueve la inclusión de una población más diversa en los ensayos clínicos, así como el caso de la red ÚNICAS, liderada por el Hospital Sant Joan de Déu junto con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y el Ministerio de Sanidad. Esta iniciativa persigue mejorar la atención de pacientes pediátricos con enfermedades poco frecuentes a través de una red de centros, la digitalización asistencial y la medicina de precisión.

Red colaborativa

“La investigación clínica pediátrica sólo puede avanzar si trabajamos en red”, subrayó Joan Comella, director de Investigación, Innovación y Aprendizaje del Hospital Sant Joan de Déu. En su intervención, insistió en la necesidad de compartir conocimiento entre hospitales, instituciones y empresas para garantizar a los menores el mismo acceso a tratamientos innovadores que tienen los adultos.

Por su parte, Lucas Moreno, en representación del Comité Ejecutivo de Reclip, destacó que esta red permite optimizar la identificación de centros adecuados para cada ensayo, mejorando tanto los plazos como las probabilidades de éxito.

Este enfoque colaborativo, que también facilita la descentralización de los estudios clínicos, permite acercar los ensayos al entorno de los pacientes, mejorar la calidad de los datos y reducir la carga logística tanto para las familias como para los profesionales. Todo ello, con el apoyo cada vez más decisivo de la tecnología y la digitalización.

Un entorno competitivo

Con 711 ensayos pediátricos autorizados entre 2020 y 2025 —un 13,2% del total en Europa—, España se sitúa como país líder en este ámbito. Además, casi un 40% de estos estudios se encuentran en fases I y II, las más complejas desde el punto de vista científico, pero también las más prometedoras para que los pacientes accedan a tratamientos experimentales antes de su aprobación.

Aun así, los participantes en la jornada coincidieron en que es necesario consolidar esta posición mediante una mayor inversión pública en I+D biomédica, la simplificación administrativa y la aceleración de los procesos de autorización. Juan Estévez, jefe del Área de Ensayos Clínicos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), avanzó que Europa está trabajando en una reforma legislativa para hacer más atractiva la investigación en su territorio.

“España está en una posición privilegiada para mantener y atraer inversiones en I+D”, ha apuntado la directora de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, porque “de la inversión que hagamos desde lo público y lo privado en I+D biomédica dependerán los medicamentos que tengamos en el futuro”.