La investigación en terapias celulares avanza hacia un modelo más preciso y personalizado, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades inmunomediadas. En este contexto, el proyecto español ThyTech ha presentado sus últimos avances en el 8º Treg-Directed Therapies Summit 2026, celebrado en Boston, uno de los principales encuentros internacionales en este campo.
La participación Rafael Correa-Rocha, fundador y director científico de ThyTech e investigador del Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón, refuerza el papel de la investigación española en el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas basadas en células T reguladoras (Treg).
El proyecto se centra en el desarrollo de una terapia celular denominada thyTregs, basada en células obtenidas del timo pediátrico. Este tejido, que habitualmente se descarta en determinadas cirugías cardíacas infantiles, se convierte en una fuente con alto potencial para inducir tolerancia inmunológica.
El objetivo de sus investigaciones es desarrollar un tratamiento para prevenir el rechazo en trasplantes y abrir nuevas vías en el tratamiento de enfermedades autoinmunes e inflamatorias. Los resultados presentados en el congreso incluyen datos favorables en niños trasplantados de corazón, lo que supone un avance relevante en este ámbito.
Referente internacional
Para los pacientes trasplantados, este tipo de terapias podría traducirse en una reducción de la carga terapéutica asociada a los tratamientos inmunosupresores, que actualmente deben mantenerse de por vida y conllevan efectos secundarios importantes. A través de esta investigación se está tratando de reducir la necesidad de estos tratamientos y mejorar el bienestar de las personas trasplantadas.
De hecho, el interés por las terapias basadas en células Treg ha crecido de forma notable en los últimos años. Empezando por el reconocimiento con el Premio Nobel de Medicina 2025 a investigadores clave en este campo, lo que ha contribuido a reforzar su proyección científica.
La presencia de ThyTech en el congreso de Boston sitúa este proyecto en una posición destacada dentro del panorama global. Además, la inclusión de sus avances clínicos en sesiones relevantes y su mención en publicaciones científicas avaladas por referentes internacionales consolidan su potencial como terapia innovadora.
Por otra parte, el proyecto está asociado a la empresa española Farmalider, que participa en su desarrollo desde el ámbito industrial y regulatorio. Esta colaboración busca facilitar la escalabilidad de la terapia y su futura aplicación en la práctica clínica, un paso clave para que los avances científicos lleguen realmente a los pacientes.
La medicina avanza hacia modelos más personalizados, predictivos y participativos. Y ahí, las asociaciones de pacientes se consolidan a día de hoy como actores clave para orientar la investigación, mejorar los resultados en salud y humanizar el sistema sanitario. De hecho, estos han dejado de ser meros receptores de tratamientos, para ocupar un papel activo en todas las fases del proceso científico: desde la definición de prioridades hasta el diseño de ensayos clínicos, pasando por la evaluación de resultados o la implementación de innovaciones. Según los propios protagonistas, esta transformación no es una opción, sino una necesidad.
Así, en el Día Mundial de la Salud, que este año se celebra bajo el lema Juntos por la salud. Apoyemos la ciencia, desde Somos Pacientes hemos querido rendir homenaje a quienes emergen con más fuerza que nunca como motor imprescindible del avance científico. De hecho, este es un mensaje que se repite en muchas de las entrevistas que hemos realizado en el último año. Los pacientes reivindican su papel como actor imprescindible de una investigación más útil, más eficiente y centrada en las personas.
Uno de los mensajes más claros lo lanza Carina Escobar, presidenta de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), quien advierte de que dejar fuera a los pacientes desde el inicio supone un freno al avance científico. ?No introducir desde fases iniciales la voz del paciente nos hace perder oportunidades?, señala, poniendo en valor su papel en ámbitos como la investigación, la ciencia abierta o la evaluación de tecnologías sanitarias, donde su experiencia permite orientar mejor las prioridades y maximizar el impacto real de los avances.
En la misma línea se manifiesta Andoni Lorenzo, presidente del Foro Español de Pacientes (FEP), quien defiende que las asociaciones aportan un conocimiento imprescindible para mejorar no solo la atención sanitaria, sino también la investigación. Su participación en espacios de decisión, explica, ?no solo tiene un valor ético, sino también científico?, ya que permite acelerar la llegada de innovaciones y hacerlas más útiles en la práctica clínica, alineándolas con las necesidades reales de quienes conviven con la enfermedad.
Desde la industria, esta visión también gana peso. Fina Lladós, presidenta de Farmaindustria, es contundente: ?No podemos hacer nada en investigación sin la ayuda de los pacientes?. A su juicio, su participación no solo enriquece los estudios, sino que permite identificar necesidades reales y mejorar la calidad de los resultados, en un contexto en el que la colaboración entre todos los agentes es cada vez más estrecha y estructurada.
Más allá del consentimiento informado
Este cambio de enfoque supone una mayor implicación de los pacientes en el uso de datos y en la generación de evidencia. Así lo destaca Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC), quien subraya que los pacientes están cada vez más dispuestos a colaborar en la investigación. Pero advierte de que este avance no puede hacerse al margen de ellos: ?Ya está bien de hablar de que todo es por y para el paciente, pero sin el paciente?. En su opinión, su papel debe ir mucho más allá del consentimiento informado, ya que su implicación permite captar matices clave y avanzar hacia una ciencia más precisa, aplicable y centrada en la vida real. «Cuando los datos se recogen sin contar con el paciente, se pierden matices esenciales«, sostiene.
Ascensión Hernández, presidenta de AELCLÉS, confirma esta disposición de los pacientes. Insiste en que las asociaciones desempeñan un papel esencial como puente entre los pacientes y el sistema sanitario, facilitando su implicación en estudios y proyectos científicos. «Al ofrecer información, acompañamiento y apoyo continuado, contribuyen a que los pacientes comprendan mejor su enfermedad y el valor de participar en investigación, impulsando así una ciencia más conectada con la realidad», indica. En su opinión, este acompañamiento integral no solo beneficia al paciente individual, sino que también fortalece el sistema en su conjunto, al favorecer una investigación más participativa, humana y eficaz.
En esta misma línea, Teresa Regueiro, presidenta de la Comunidad Española de Pacientes de Mieloma Múltiple (CEMMP), apuesta por un modelo verdaderamente colaborativo. ?Los pacientes no queremos estar en el centro. Queremos estar alineados con todos los demás actores allí donde se decide sobre nuestra salud?, afirma. Esta visión conecta con el impacto tangible de la investigación en patologías como el mieloma. No obstante, insiste en que este avance debe ir acompañado de un abordaje integral que tenga en cuenta también la calidad de vida.
También en el diseño de ensayos clínicos, el papel del paciente resulta cada vez más determinante. Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, lo resume con claridad: ?Es importante que los pacientes guiemos a la industria y a los investigadores desde el inicio de un ensayo clínico?. Su experiencia permite identificar barreras, adaptar los protocolos y hacer los estudios más accesibles, favoreciendo una investigación más eficiente y conectada con la realidad.
El paciente en la investigación de las EERR
Isabel Motero, directora general de FEDER, subraya que en el ámbito de las enfermedades raras la innovación es inseparable de la investigación: ?Innovación y enfermedades raras son conceptos que van estrechamente ligados?. En este contexto, el papel del movimiento asociativo resulta clave no solo para impulsar proyectos, sino también para orientar la ciencia hacia necesidades no cubiertas, contribuyendo a que los avances tengan un impacto real y lleguen a quienes más lo necesitan.
Precisamente, en el ámbito de las enfermedades raras, las asociaciones han pasado a ser auténticos motores de la investigación. María Tomé, subdirectora de estrategia de FEDER, destaca que el modelo ha evolucionado de forma significativa: ?Ya no basta con que el paciente revise proyectos. Ahora debe estar desde el inicio, porque es quien detecta la necesidad?. Esta implicación se traduce ya en resultados concretos, con asociaciones que no solo participan, sino que también financian e impulsan proyectos, convirtiéndose en agentes estratégicos dentro del ecosistema científico.
La huelga de médicos en España da un nuevo paso con la incorporación de los pacientes como parte activa en la búsqueda de soluciones. En concreto será la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP) la designada para actuar como mediadora entre el Ministerio de Sanidad y los sindicatos médicos el próximo 8 de abril, en un intento por desbloquear una situación que ya acumula semanas de tensión y que afecta directamente a la asistencia sanitaria.
La presencia de la POP responde a una propuesta acordada en el Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud el pasado 27 de marzo, donde el Ministerio y las comunidades autónomas coincidieron en que los pacientes son los principales perjudicados por el conflicto. En este contexto, su participación se plantea como una vía para facilitar el diálogo entre las partes.
La POP ha confirmado que acudirá a la reunión con el objetivo de contribuir a acercar posiciones. Su papel se produce en un momento especialmente delicado, con una nueva jornada de huelga prevista para el 27 de abril si no se alcanzan avances.
Impacto en el paciente
El conflicto se arrastra desde hace meses y tiene su origen en la reforma del estatuto marco que regula las condiciones laborales del personal sanitario. Las organizaciones médicas mantienen sus reivindicaciones, entre ellas la creación de un estatuto propio, una mesa de negociación específica, una jornada laboral de 35 horas semanales o mejoras en jubilación, conciliación y descansos.
Los paros se repiten durante una semana cada mes, afectando principalmente a la atención de los pacientes. Retrasos, cancelaciones y dificultades en el acceso a consultas y pruebas diagnósticas forman parte del impacto cotidiano de la huelga, especialmente en el caso de personas con enfermedades crónicas.
La entrada de la POP como mediadora supone un reconocimiento explícito del papel de los pacientes en el sistema sanitario. Con su participación se busca desbloquear el conflicto e introducir en la negociación la perspectiva de quienes están sufriendo sus consecuencias.
La edad no debe ser el factor determinante para animar a la participación en programas de cribado de cáncer de colon. Esa es la principal conclusión de un estudio del Área de Cáncer Gastrointestinal del Cancer Center Clínica Universidad de Navarra (CCUN) que propone tener en cuenta, además, otras variables como el sexo masculino, el test positivo de sangre oculta en heces o el tabaquismo.
Los facultativos lo justifican con los datos de una investigación que ha demostrado la elevada prevalencia de lesiones neoplásicas de colon en mayores de 65 años que no se habían sometido a una colonoscopia. Estas lesiones son crecimientos anormales de tejido producidos por una proliferación descontrolada de células que, aunque no siempre son cancerosas, pueden ser el paso previo.
El cribado de cáncer colorrectal ha demostrado reducir la incidencia y la mortalidad asociada a la enfermedad. Sin embargo, existe un debate en la comunidad científica sobre si sigue siendo beneficioso cuando se supera la edad habitual de finalización, que suele situarse en torno a los 69 años. Por eso, los autores han estudiado la prevalencia de lesiones neoplásicas de colon en personas a partir de los 65 años que no se habían sometido a una colonoscopia previa.
Los resultados, obtenidos como parte de un trabajo final de grado presentado en la Facultad de Medicina de la Universidad de Navarra, han mostrado una alta frecuencia de este tipo de lesiones, ya que se detectaron adenomas en el 42,8% de los pacientes, adenomas avanzados en el 7% y cáncer invasivo en el 2,7%. Según ha concluido la Dra. Maite Herráiz, directora del Departamento de Digestivo de la Clínica, ?es necesario personalizar el cribado en personas mayores en lugar de basarlo únicamente en la edad porque, además, las lesiones se observan con mayor prevalencia en varones y en personas con test de sangre oculta en heces positivo. También sería importante considerar otras variables, como el tabaquismo y la situación clínica del paciente?.
Por eso, el Dr. José María Riesco, codirector el Departamento de Digestivo, añade que, ?la constancia en el cribado de cáncer colorrectal es clave, y ese seguimiento debe ser individualizado y adoptado junto con el médico, porque el riesgo no desaparece y hay factores que pueden influir en la aparición de la enfermedad del paciente más allá de la edad?.
Del diagnóstico a la terapia
Actualmente, el cáncer de colon es el tumor más frecuente en España, pero también una de las neoplasias más prevenibles y tratables si se detecta a tiempo. Uno de los pilares preventivos fundamentales sigue siendo el cribado poblacional, basado en pruebas no invasivas, como el test de sangre oculta en heces. Este procedimiento permite identificar a pacientes con riesgo y derivarlos a la realización de una colonoscopia, optimizando los recursos sanitarios y aumentando la capacidad de detección precoz.
Gracias a la implementación del cribado, como destaca la Sociedad Española de Oncología Médica, la mortalidad por cáncer de colon se ha reducido un 20% en nuestro país en las últimas dos décadas. En este tiempo, la colonoscopia se ha convertido en una técnica menos invasiva y con unos protocolos de preparación más sencillos. ?La gran ventaja es que, si detectamos pólipos durante la prueba, podemos extirparlos en el mismo momento, evitando que evolucionen hasta convertirse en cáncer?, destaca la Dra. Herráiz.
Con estos avances, la endoscopia se consolida también como una de las opciones terapéutica prioritarias de prevención, ofreciendo una alternativa a la cirugía en determinados casos. ?Hoy podemos curar lesiones complejas mediante técnicas mínimamente invasivas, como la disección endoscópica submucosa, que permite extirpar pólipos de gran tamaño y lesiones tumorales muy superficiales de colon y recto sin necesidad de realizar incisiones ni extirpar parte del intestino. Este enfoque reduce las complicaciones y mejora la recuperación de los pacientes?, señala el Dr. Riesco, responsable también de la Unidad de Endoscopia Digestiva de la Clínica Universidad de Navarra.
El control antidopaje forma parte de la rutina del deporte de élite. Es un procedimiento pensado para garantizar que la competición se desarrolla en igualdad de condiciones, pero también para proteger la salud de quienes compiten. La cuestión se vuelve más compleja cuando el deportista necesita medicación, productos de apoyo o una asistencia específica derivada de una discapacidad o una enfermedad crónica. En ese punto, el sistema debe ser igual de riguroso, pero también capaz de adaptarse a realidades muy diferentes.
Con motivo de un encuentro organizado por Sanitas, y aprovechando la celebración del Día Mundial del Deporte, Somos Pacientes ha podido recoger las declaraciones de varios deportistas paralímpicos sobre esta realidad. Sus testimonios dibujan un escenario en el que el antidopaje se asume como una obligación necesaria, pero también como una experiencia que, en algunos casos, incorpora dificultades añadidas.
A ello se suma la visita al Laboratorio de Control de Dopaje (LCD) dependiente del Instituto de Salud Carlos III (Isciii), donde su directora, Gloria Muñoz García, y parte de su equipo explicaron cómo se analizan en España las muestras de sangre y orina de los deportistas profesionales.
Un sistema pensado para proteger la salud
Lejos de la idea de que el antidopaje se limita a ?pillar tramposos?, en el laboratorio del Isciii insisten en que su función principal está orientada a ?proteger la salud de los deportistas?. El trabajo se realiza sobre muestras totalmente anonimizadas (exceptuando determinadas características del atleta, necesarias para el análisis, como su género o su edad) y con una trazabilidad exhaustiva desde que llegan al centro hasta que se emite el resultado. Si aparece cualquier anomalía en la cadena de custodia o en el propio recipiente ?un frasco más vacío de lo debido, una etiqueta incorrecta o cualquier fallo de identificación? la muestra se invalida y debe remitirse otra.
Gloria Muñoz y dos miembros de su equipo en el Laboratorio de Control de Dopaje / Gema L. Albendea
En España, la planificación de los controles corresponde a la Comisión Española para la Lucha Antidopaje en el Deporte (CELAD), mientras que los análisis se llevan a cabo en laboratorios acreditados por la Agencia Mundial Antidopaje (AMA-WADA), como el LCD del Isciii. Los controles pueden realizarse tanto en competición como fuera de ella, son aleatorios y sin previo aviso. Los deportistas, de hecho, tienen la obligación de estar localizables incluso durante sus vacaciones, con la única excepción de determinadas franjas nocturnas para proteger su descanso.
La directora del laboratorio recordó que actualmente existen en torno a ?600 sustancias prohibidas?, un listado que los deportistas pueden consultar a través de la aplicación NoDopWeb. Ese acceso ha mejorado la información disponible, aunque no ha eliminado por completo los riesgos. Un simple tratamiento para un catarro, determinados broncodilatadores de uso común en personas con asma o alergia, betabloqueantes o incluso algunos productos tópicos pueden desencadenar un positivo si no se han declarado correctamente.
Cuando la medicación es parte del día a día
Ahí es donde el antidopaje se cruza de lleno con la discapacidad, la enfermedad crónica y la necesidad terapéutica. Desde el laboratorio recuerdan que cualquier deportista que tome medicación, suplementos nutricionales o utilice cremas para el dolor muscular debe comunicarlo cuanto antes y con la autorización de su equipo médico. Si esa sustancia forma parte de un uso terapéutico justificado y la documentación está en regla, el resultado se considera negativo a efectos de dopaje.
Ese mensaje entronca con lo que relataron los propios deportistas paralímpicos. Ricardo Ten, once veces medallista en Juegos Paralímpicos entre 1996 y 2024 en natación y ciclismo, explicó que el seguimiento de las sustancias prohibidas forma parte de la preparación habitual. Según señaló, los deportistas intentan ?estar siempre actualizados?, especialmente porque cada octubre se revisa el listado de sustancias. Recordó que cuando un tratamiento puede entrar en conflicto con la normativa hay que tramitar una ?solicitud de tratamiento terapéutico? para quedar cubierto ante un posible control.
Ten describió los controles como una realidad asumida tanto dentro como fuera de competición. ?Sabes que los vas a tener?, resumió. También destacó que los procedimientos han evolucionado técnicamente. Puso como ejemplo los análisis de sangre mediante ?gota seca?, que evitan extracciones convencionales. En su caso, lo considera un avance especialmente relevante porque, al faltarle ambos brazos, reconoce que lo pasa ?muy mal? con las extracciones físicas.
Cuando la discapacidad condiciona el proceso
Si en algunos casos el reto está en la medicación, en otros aparece en el propio momento de la recogida de la muestra. Es lo que contaron el esquiador Jon Santacana y su guía, Miguel Galindo, que tienen en su palmarés 9 medallas paralímpicas y 17 en campeonatos del mundo. Santacana, con una agudeza visual del 5% a causa de la enfermedad de Stargardt, explicó que uno de los momentos más delicados del control antidopaje es la manipulación del recipiente y de los frascos homologados. ?En teoría lo tiene que hacer el mismo deportista?, señaló, pero con visión limitada ?esto se complica?.
Galindo resumió la situación con una idea clara: ?No hay diferencia entre olímpicos y paralímpicos? en cuanto a las normas, a la obligación de comunicar medicamentos o al hecho de someterse a controles por sorpresa en casa. Sin embargo, sí reconoció una complicación evidente en la práctica. En el caso de Santacana, orinar bajo supervisión y completar todo el proceso podía prolongarse mucho más de lo habitual. ?Lo que a mí me costaba cinco minutos, a él le podía costar una hora?, relató.
Muestras de orina recibidas por el Laboratorio de Control Antidopaje / Gema L. Albendea
Santacana definió el control como ?un momento bastante tenso?. No cuestiona el sistema ni su necesidad, pero sí deja claro que hay circunstancias personales que convierten una rutina reglamentaria en una prueba añadida. Como reconoció, su principal dificultad está precisamente en ?la manipulación y gestión del momento de dar la muestra de orina?.
El antidoping no es «para pillar»
Teresa Perales fue la primera ganadora del Premio Somos Pacientes a la Personalidad Destacada el año 2022 y una de nuestras protagonistas en este espacio. La deportista española más laureada de nuestro país, y una de las que más medallas ha conseguido en el mundo entre Juegos Paralímpicos y Mundiales, se expresó en una línea muy cercana a la del laboratorio. ?Siempre he pensado que el antidoping no es para pillar, sino para proteger al deportista?, afirmó. En su caso, además, el asunto tiene una dimensión especialmente sensible: después de casi tres décadas en la élite, cometer un error administrativo o farmacológico sería ?lo peor que podría pasarme?.
Perales defendió incluso que debería haber ?muchos más controles?, aunque también ?más sencillos de hacer?. Y fue un paso más allá al apuntar una cuestión de fondo: ?Para la población con discapacidad quizá habría que variar la forma de hacerlos, porque no siempre es fácil?.
La nadadora explicó que toma ?mucha medicación? y que la app Nodop facilita revisar si un fármaco puede provocar dopaje. ?Aquí no hay excusa?, aseguró. Pero advirtió también de una zona gris que inquieta a muchos deportistas: complementos, cremas, productos de masaje o compuestos como la capsaicina o el CBD que no siempre están tan claros como un medicamento de prescripción. Su estrategia personal es optar por productos certificados como ‘libres de dopaje’, a pesar de que suelen ser ?más caros?.
No obstante, los deportistas no piden menos controles ni menos exigencia: asumen las reglas, reclaman información y reivindican la limpieza en la competición. Eso sí, recordándole al sistema que no siempre es igual de fácil para todos.
Gema L. Albendea / Ainara Neves Ruíz / Marta Fernández Muñoz
España ha acogido recientemente un programa internacional de formación para profesionales sanitarios con el con el objetivo de mejorar la esperanza y calidad de vida de los pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR). El Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid y el Hospital Universitario Son Llàtzer de Palma de Mallorca han sido los escenarios de este proyecto, en el que han participado más de 15 profesionales sanitarios procedentes de China.
La iniciativa, impulsada por AstraZeneca, ha combinado formación teórica y práctica sobre diagnóstico, manejo clínico y abordaje multidisciplinar de esta enfermedad rara. Entre los principales mensajes del programa se encuentra la necesidad de detectar antes la amiloidosis, una patología que continúa estando infradiagnosticada.
Según indica Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Servicio de Cardiología del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda e investigador del CiberCV, ?si se conocen sus manifestaciones, puede diagnosticarse antes y tratarse mejor?, lo que repercute directamente en la evolución de los pacientes.
Este aspecto resulta especialmente relevante en una enfermedad compleja como la ATTR, donde los síntomas pueden confundirse con otras patologías y retrasar el acceso a un tratamiento adecuado. La identificación precoz permite iniciar terapias personalizadas y mejorar tanto la supervivencia como la calidad de vida.
Abordaje multidisciplinar
La formación ha puesto el foco en el trabajo coordinado entre distintas especialidades, como cardiología, neurología y medicina interna. Este enfoque multidisciplinar es fundamental en la atención a personas con amiloidosis, ya que la enfermedad puede afectar a diferentes órganos y sistemas.
Durante los talleres, los profesionales han participado en consultas clínicas y en módulos prácticos diseñados para mejorar la identificación de la enfermedad y la toma de decisiones terapéuticas. Según los especialistas, este tipo de formación facilita trasladar a la práctica clínica los avances más recientes.
España, referente en enfermedades raras
La elección de los hospitales participantes no es casual. Ambos centros cuentan con unidades especializadas de referencia en amiloidosis, con amplia experiencia en el seguimiento de pacientes y en la investigación de esta patología.
El Hospital Puerta de Hierro es centro de referencia europeo en cardiomiopatía por amiloidosis, mientras que Son Llàtzer destaca en el tratamiento de formas hereditarias de la enfermedad. Esta experiencia acumulada permite compartir modelos de atención que pueden replicarse en otros países.
Además, la colaboración internacional contribuye a homogeneizar criterios diagnósticos y terapéuticos, lo que puede beneficiar a pacientes de diferentes regiones. Desde AstraZeneca subrayan que este tipo de iniciativas ayudan a fortalecer redes internacionales de conocimiento y a avanzar hacia una atención más estandarizada en enfermedades raras. Y es que la transferencia de experiencia entre países es especialmente relevante en patologías con baja prevalencia, donde el conocimiento especializado es limitado.
