En pocos ámbitos de la medicina, el tratamiento está cambiando tan rápidamente como en las enfermedades oncohematológicas. El conocimiento molecular de los tumores, las terapias dirigidas, los anticuerpos biespecíficos y las terapias celulares están permitiendo seleccionar mejor los tratamientos y modificar el pronóstico de personas con enfermedades oncohematológicas para las que hace apenas unos años existían muchas menos alternativas. De hecho, la innovación está cambiando el pronóstico de algunas leucemias linfoblásticas. El conocimiento biológico y molecular permite avanzar hacia tratamientos más personalizados en LMC, LMA y síndromes mielodisplásicos, y surgen nuevas estrategias frente a la evolución del mieloma múltiple. Pero este progreso científico plantea desafíos tanto para estos ciudadanos como para sus hematólogos. El más urgente radica en conseguir que la investigación y la innovación se traduzcan en mejores resultados y en una atención verdaderamente centrada en las personas.
Este cambio de paradigma y las preocupaciones asociadas han sido los grandes hilos conductores del III Encuentro Nacional de Asociaciones de Enfermedades Oncohematológicas, que GRUPO CERO (antes AELCLÉS) ha celebrado del 4 al 6 de septiembre en Madrid. Por tercer año consecutivo, el encuentro ha reunido a pacientes, familiares, asociaciones y profesionales sanitarios para analizar los avances en leucemias, mieloma múltiple y linfomas, pero también para fortalecer el movimiento asociativo y compartir programas/conocimientos con todos los asociados.
“La investigación y la innovación son fundamentales, pero cobran todo su sentido cuando llegan al paciente. Por eso, necesitamos espacios como este, lugares en los que ciencia, experiencia clínica y voz de quien la tiene se encuentren y avancen juntas”, destaca Ascensión Hernández, presidenta de GRUPO CERO. “Esta edición nos hemos reunido para hacer más fuerte la voz de las personas con enfermedades oncohematológicas y reclamar que los avances científicos se traduzcan en un acceso equitativo a diagnósticos precoces, terapias innovadoras y un seguimiento de calidad, independientemente del lugar de residencia. Pero también para defender una atención verdaderamente integral, que contemple el apoyo psicológico, el acompañamiento a las familias y cuidadores, la rehabilitación, la vida laboral y la calidad de vida después del tratamiento”, indica.
La innovación cambia el pronóstico de las leucemias linfoblásticas
Las leucemias linfoblásticas constituyen uno de los ejemplos más claros de cómo el conocimiento de la biología de la enfermedad está modificando la práctica clínica. Durante años, el tratamiento estuvo sustentado fundamentalmente en esquemas intensivos de quimioterapia y en el trasplante de progenitores hematopoyéticos para determinados pacientes. Hoy, una caracterización cada vez más precisa de la enfermedad permite identificar alteraciones moleculares, medir con mayor sensibilidad la respuesta al tratamiento y seleccionar nuevas estrategias terapéuticas en función del perfil de cada paciente. “En algunas leucemias linfoblásticas hemos pasado de curar con fármacos a curar con células”, explica Dr. Antonio Pérez-Martínez, jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica y Trasplante Hematopoyético del Hospital Universitario La Paz de Madrid.
El reto actual en el tratamiento de estas patologías pasa por saber cómo integrarlas, en qué momento utilizarlas y para qué pacientes pueden aportar un mayor beneficio. Pero existen otros desafíos. El Dr. Pérez-Martinez traslada tres reivindicaciones: “Los médicos deberíamos poder compatibilizar la asistencia clínica con el desarrollo de proyectos de investigación, pero en España esta dedicación sigue estando penalizada en muchos casos desde el punto de vista retributivo. Además, es necesario avanzar hacia una mayor concentración de la atención y superar una organización excesivamente territorializada. La leucemia linfoblástica infantil, por su complejidad, no debería abordarse de forma dispersa en decenas de hospitales, sino en centros integrales de cáncer infantil con la experiencia y los recursos necesarios. Y, por último, falta el reconocimiento de la hematología pediátrica como especialidad. España sigue siendo una excepción en Europa en este ámbito. Los niños con enfermedades hematológicas necesitan profesionales específicamente formados en estas patologías, no únicamente una atención pediátrica generalista”.
Hacia un tratamiento más personalizado en LMC y LMA
La medicina de precisión está cambiando también el abordaje de la leucemia mieloide crónica (LMC), la leucemia mieloide aguda (LMA) y los síndromes mielodisplásicos. Aunque se trata de enfermedades muy diferentes entre sí, el objetivo de la ciencia converge en lo que respecta a conocer con mayor profundidad las características biológicas, genéticas y moleculares de cada caso para definir mejor el riesgo y seleccionar el tratamiento más adecuado.
“Ya no basta con conocer el nombre de la enfermedad. Necesitamos saber qué características tiene en cada paciente, cómo está respondiendo y qué factores pueden modificar su evolución. Y, para ello, es clave el perfil genético. Esa información es la que permite personalizar de verdad el tratamiento”, señala la Dra. Ana Alfonso, hematóloga de la Clínica Universidad de Navarra.
Con respecto al arsenal terapéutico, la doctora asegura que estamos entrando en una nueva etapa en la que tenemos más opciones terapéuticas, incluyendo fármacos orales y tratamientos menos agresivos para todos los perfiles de paciente. Sin embargo, sostiene que el objetivo ya no es solo incorporar nuevos fármacos, sino combinar de forma inteligente distintas estrategias dirigidas. “En leucemia mieloide aguda, los inhibidores de menina representan una de las líneas de investigación más prometedoras, especialmente en pacientes con reordenamientos de KMT2A o NUP98 y mutaciones de NPM1. A ello se suman combinaciones como los tripletes de azacitidina y venetoclax con inhibidores de FLT3 o IDH1, que buscan profundizar y prolongar la respuesta. El siguiente paso será integrar estas terapias de forma más precisa según el perfil molecular de cada paciente y seguir explorando nuevas aproximaciones, como las terapias CAR-T, capaces de modificar genéticamente los linfocitos del propio paciente para que reconozcan y destruyan específicamente las células leucémicas”, explica.
Nuevas estrategias en la evolución del mieloma múltiple
En mieloma múltiple también se ha pasado de disponer un número limitado de líneas de tratamiento a contar con un abanico terapéutico amplio. Sin embargo, sigue siendo una enfermedad que produce recaídas a lo largo del tiempo, por lo que el reto clínico no termina con la primera respuesta al tratamiento. Cada nueva etapa obliga a replantear la estrategia y a valorar las características de la enfermedad, las terapias ya utilizadas y la situación general del paciente. Así, entre los retos pendientes se encuentra seguir mejorando la duración de las respuestas.
“En los dos últimos años hemos visto avances muy relevantes. Destaca, sobre todo, la incorporación en la práctica clínica de nuevos tratamientos en primera línea capaces de ofrecer respuestas más profundas y periodos de control de la enfermedad cada vez más prolongados. Además, contamos con terapias muy eficaces para el momento de la recaída. Estas innovaciones nos permiten, por primera vez, contemplar la opción de una posible curación en algunos casos. Es un escenario que antes era impensable y que hoy empieza a ser un horizonte realista gracias al avance constante de la investigación.”, sostiene la Dra. Cristina Encinas, hematóloga del Hospital Gregorio Marañón de Madrid y miembro del Grupo Español de Mieloma (GEM).
Linfoma en 2026: personalización, innovación y supervivencia
Hablar de linfoma implica hablar de un grupo muy heterogéneo de enfermedades, con comportamientos, pronósticos y necesidades terapéuticas diferentes. Respondiendo a esta necesidad, en los últimos años se han incorporado nuevas terapias dirigidas, anticuerpos, inmunoterapias y tratamientos celulares. Estos están modificando el abordaje de determinados linfomas, especialmente en pacientes en recaída o con enfermedad refractaria.
“Estamos conociendo mucho mejor qué linfoma tiene cada paciente y qué vulnerabilidades podemos aprovechar terapéuticamente. Eso permite abandonar progresivamente una visión uniforme de la enfermedad y seleccionar tratamientos de una forma mucho más precisa”, explicael Dr. Ramón García Sanz, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital General Universitario Gregorio Marañón y miembro del Comité Científico de GELTAMO. Y desvela que el siguiente reto consiste en determinar cómo integrar estas innovaciones en las distintas líneas de tratamiento, identificar qué pacientes obtendrán mayor beneficio y continuar reduciendo el impacto de la enfermedad y de las terapias a largo plazo.
El impacto social de las enfermedades oncohematologicas
Ante este avance científico, la perspectiva del paciente adquiere una importancia creciente. Y es que, vivir más obliga también a hablar de calidad de vida, efectos secundarios, reincorporación laboral, salud emocional, seguimiento a largo plazo y recuperación de los proyectos personales después del tratamiento.
GRUPO CERO ha situado esta cuestión entre ejes de trabajo prioritarios, pero también trabaja en conseguir la equidad en el acceso a la innovación, la atención integral de las personas con enfermedades oncohematológicas y la reducción de las desigualdades que pueden existir en función del territorio o del centro en el que son atendidas. “No solo se trata de curar la enfermedad física. Nuestros esfuerzos van destinados a conseguir apoyo psicológico, acompañamiento a familias, rehabilitación, aspectos laborales y calidad de vida tras el tratamiento”, sostiene Hernández.
