Un equipo internacional liderado por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras (IJC), el Centro de Genómica e Investigación Oncológica (GENyO) y la Universidad de Granada (UGR) ha identificado una nueva vulnerabilidad biológica en una de las formas más agresivas de leucemia infantil. El hallazgo, publicado en la revista científica Blood, abre la puerta al desarrollo de futuras estrategias terapéuticas para niños con muy pocas opciones de tratamiento cuando la enfermedad reaparece.
La investigación se centra en la leucemia linfoblástica aguda de células B con reordenamientos en el gen KMT2A, un subtipo especialmente agresivo que afecta sobre todo a lactantes y niños de corta edad y que presenta tasas de recaída elevadas y una supervivencia significativamente inferior a la de otros tipos de leucemia infantil.
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El estudio demuestra que la interacción entre dos proteínas situadas en la superficie de las células tumorales desempeña un papel esencial en la progresión de la enfermedad. Al bloquear esta interacción, los científicos observaron una reducción significativa del crecimiento de la leucemia y una mayor eficacia de los tratamientos convencionales en modelos experimentales.
Una nueva utilidad
Uno de los aspectos más destacados del trabajo es que este efecto se consiguió utilizando natalizumab, un anticuerpo monoclonal autorizado desde hace años para el tratamiento de enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple y la enfermedad de Crohn.
El hecho de que se trate de un medicamento con un perfil de seguridad ampliamente conocido plantea la posibilidad de acelerar su evaluación en este nuevo contexto mediante la estrategia conocida como reposicionamiento de fármacos, que consiste en buscar nuevas indicaciones para medicamentos ya disponibles.
Los resultados sugieren que este medicamento podría estudiarse en el futuro como tratamiento complementario para pacientes con leucemias de este tipo, aunque los investigadores insisten en que todavía será necesario demostrar su eficacia y seguridad en ensayos clínicos.
El poder de la colaboración
«Comprender los mecanismos biológicos que hacen que determinadas leucemias sean especialmente agresivas es esencial para desarrollar tratamientos más eficaces y menos tóxicos», explica la investigadora María Belén López-Millán, del Instituto Josep Carreras, GENyO y la Universidad de Granada, y una de las autoras principales del estudio. «Nuestros resultados identifican una nueva vulnerabilidad de esta enfermedad y proporcionan una base sólida para futuras investigaciones».
Por su parte, Pablo Menéndez, responsable del Programa de Investigación en Neoplasias Hematológicas Pediátricas del Instituto Josep Carreras y del Institut de Recerca Sant Joan de Déu, y otro de los autoris principales, destaca que este trabajo «es un claro ejemplo del impacto que puede tener la colaboración entre centros de excelencia, hospitales, pacientes, familias y organismos financiadores en la generación de conocimiento biomédico con potencial transformador».
Potencial de futuro
Los autores recuerdan que se trata de una investigación preclínica, desarrollada a partir de muestras de pacientes, modelos celulares y modelos animales de la enfermedad. Por tanto, los resultados no significan que exista ya un nuevo tratamiento disponible. Antes de que natalizumab pueda incorporarse a la práctica clínica en este tipo de leucemia será necesario desarrollar nuevos estudios y ensayos clínicos que confirmen su eficacia y seguridad en estos pacientes.
La investigación, liderada conjuntamente por grupos del Instituto Josep Carreras, GENyO y la Universidad de Granada, ha combinado conocimientos en biología de la leucemia, genómica, señalización celular, modelos animales y desarrollo de nuevas terapias. Además, ha contado con financiación de numerosas instituciones públicas y privadas, entre ellas la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia, el Instituto de Salud Carlos III, el programa europeo NextGenerationEU, la iniciativa Fight Kids Cancer y la Deutsche José Carreras Leukämie-Stiftung, así como con el apoyo de entidades solidarias comprometidas con la investigación en cáncer infantil. El equipo ha querido dedicar este trabajo a Alberto Merchant Cuevas y su familia, agradeciendo especialmente la colaboración de la asociación Héroes hasta la Médula.
