El papel del paciente en los ensayos clínicos ha dejado de ser meramente pasivo. Hoy, su experiencia y conocimiento sobre la enfermedad son esenciales para orientar la investigación hacia resultados más humanos y eficaces. Daniel de Vicente, presidente de la Asociación Española de Pacientes de ASMD (deficiencia de esfingomielinasa ácida) y miembro de la Junta Directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), lo tiene claro: “Los pacientes no solo deben participar como sujetos de estudio. El paciente debe participar activamente desde el diseño del ensayo hasta la evaluación de sus resultados. Solo así se podrán desarrollar tratamientos que realmente respondan a nuestras necesidades”.

Esta es una de las afirmaciones que De Vicente traslada en una entrevista en la que reflexiona sobre el papel fundamental de los pacientes en el desarrollo de nuevos tratamientos. De Vicente lleva años trabajando para dar visibilidad a las necesidades de los pacientes y fomentar la investigación en enfermedades raras. En su discurso, insiste en que el enfoque clásico de investigación clínica debe evolucionar para poner al paciente “en el centro del proceso, no solo como receptor pasivo de un tratamiento, sino como alguien que aporta conocimiento y experiencia desde su vivencia”.

Daniel defiende que los promotores de los ensayos —habitualmente compañías farmacéuticas— deben tener una visión más cercana y real de la enfermedad, y eso solo se consigue escuchando a quienes la sufren. “El promotor del ensayo tiene que ser conocedor de cuáles son las necesidades del paciente de primera mano, y de la complejidad que implica participar en el proceso, tanto a nivel físico como emocional”, explica.

En este sentido, apuesta por un modelo de “comunicación bidireccional”, donde los pacientes informen de cómo viven su participación en los ensayos y, al mismo tiempo, los investigadores compartan con ellos los avances y resultados del tratamiento. “Sería fundamental sacar conclusiones conjuntas al final del proceso que nos permitan mejorar los futuros ensayos clínicos, no solo pensando en la eficacia del fármaco, sino también en cómo preservar la calidad de vida del paciente durante ese recorrido”.

El papel de la administración, pendiente

De Vicente no se olvida de señalar el papel que debe jugar la administración pública en este ecosistema. Reconoce que el grueso de la promoción de ensayos clínicos en enfermedades raras parte de la industria farmacéutica, “pero eso no exime a la administración de su responsabilidad”. “A menudo, la participación en estos ensayos es muy difícil porque no hay centros cercanos ni bien preparados. La administración debería facilitar centros accesibles, con instalaciones adecuadas y personal cualificado para este tipo de tratamientos”, demanda.

Además, recalca que hay un gran reto logístico y económico que no se está abordando. “Muchos pacientes no pueden asumir el coste de los desplazamientos, las dietas o las estancias necesarias durante los ensayos clínicos. También ahí debería estar la administración, apoyando económicamente la participación de los pacientes”.

Un mensaje claro: el paciente es imprescindible

Con una mezcla de reivindicación y esperanza, Daniel lanza un mensaje claro: “Sin la participación activa del paciente no puede haber una investigación verdaderamente centrada en la persona. Debemos tener voz, no solo para mejorar el tratamiento, sino para mejorar todo el proceso”.

La ASMD, como otras muchas asociaciones de pacientes con enfermedades raras, sigue luchando por ese espacio. Espacio que, según Daniel, no se pide por cortesía, sino por justicia: “Nadie sabe mejor que nosotros lo que implica convivir con la enfermedad. Escucharnos no es una opción, es una necesidad si queremos avanzar hacia una medicina más humana, más eficiente y más justa”.