El lunes, 20 de mayo, se celebró el Día Internacional de los Ensayos Clínicos, una efeméride impulsada desde el año 2005 por la Red Europea de Infraestructuras en Investigación Clínica (ECRIN) para conmemorar la realización del considerado como primer ensayo clínico de la historia: el llevado a cabo por el doctor escocés James Lind en el año 1747 para identificar la ausencia de vitamina C como la causa del escorbuto que afectaba a los marineros de la Armada Británica.

Concretamente, este Día Internacional tiene por objetivo, como recuerda la ECRIN, “constituir un punto de encuentro internacional para el desarrollo de sesiones informativas, debates, reuniones y celebraciones sobre la investigación clínica”.

Y para ello, la ECRIN aúna los actos de celebración de este Día Internacional en una única ciudad, siendo la elegida para la presente edición la ciudad de París (Francia).

Retos y oportunidades

La presente edición del Día Internacional de los Ensayos Clínicos se celebrará bajo el lema ‘Estudios de Estratificación de Pacientes: retos y oportunidades’, con el que la ECRIN quiere promover la reflexión sobre la situación y desafíos de la investigación clínica, muy especialmente de la investigación centrada en el paciente dentro del contexto académico europeo.

En palabras de Jacques Demotes, director general de la ECRIN, “los recientes avances en investigación clínica, y en particular en el ‘Big Data’, ofrecen nuevas oportunidades para la investigación centrada en el paciente y la medicina personalizada. Sin embargo, la estratificación plantea una serie de cuestiones importantes para los investigadores, inversores, reguladores y autoridades sanitarias, caso de la metodología, transferencia de muestras y datos, consentimiento y protección de datos personalizados, uso de algoritmos de estratificación, y procesamiento de datos e imágenes. Unas cuestiones que abordaremos en nuestro acto en París”.

En este contexto, la medicina personalizada tiene como objetivo ofrecer la estrategia de atención médica más adecuada a cada subgrupo de pacientes. Para ello se requiere la identificación de grupos de pacientes basada ​​en la comprensión de los mecanismos de la enfermedad –enfoque basado en hipótesis– o siguiendo el agrupamiento agnóstico del mecanismo patológico –enfoque basado en datos–. Así, y si bien se pueden emplear simultáneamente ambos enfoques, el basado en datos ahora resulta más sencillo debido a la disponibilidad de grandes conjuntos de datos multimodales que combinan datos clínicos, de imágenes y de ‘Big Data’ de amplias poblaciones de pacientes, recopiladas prospectiva o retrospectivamente en el contexto de estudios observacionales o de intervención. Estos grandes conjuntos de datos son empleados por algoritmos de aprendizaje automático para estratificar la población de pacientes.

Como indica la ECRIN, “independientemente del enfoque utilizado para estratificar a los pacientes, los ensayos clínicos aleatorizados son necesarios para comparar y validar las estrategias de tratamiento. Dependiendo de la naturaleza del biomarcador que sustenta la estratificación y de la comprensión del mecanismo de acción del medicamento, vincular un perfil de biomarcador con una opción de tratamiento puede ser una tarea relativamente fácil o muy difícil. Los nuevos diseños se están generalizando en los ensayos clínicos aleatorizados para validar las opciones de tratamiento propuestas. Aunque estos enfoques se diseñaron e implementaron por primera vez en el campo del cáncer, ahora se han extendido rápidamente a multitud de enfermedades”.

Impulso de la economía

Los ensayos clínicos constituyen un paso esencial para la evaluación de la eficacia y seguridad de los tratamientos innovadores, la investigación de nuevas indicaciones para fármacos ya autorizados y la comparación de la seguridad y eficacia de estrategias terapéuticas ya aprobadas por las agencias reguladoras.

Como recuerda Farmaindustria, “el ensayo clínico, que en la inmensa mayoría de los casos –hasta ocho de cada 10 en nuestro país– está impulsado por la industria farmacéutica, representa la etapa final de esa compleja, prolongada y arriesgada carrera de fondo que supone la investigación y desarrollo (I+D) de los nuevos medicamentos, que empieza cuando identifica un primer compuesto prometedor, en la etapa preclínica, y culmina 10-12 años después, cuando, si todo ha ido bien, el nuevo fármaco se pone a disposición de los pacientes”.

Concretamente, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) autorizó durante el periodo 2005-2017 la realización de 9.267 ensayos clínicos, el 78% para su puesta en marcha por compañías farmacéuticas.

En este contexto, debe tenerse en cuenta que la investigación clínica realizada en las últimas seis décadas ha posibilitado que la esperanza de vida en la Unión Europea se haya incrementado en cerca de 10 años. Unos estudios que han posibilitado que la tasa de mortalidad del VIH/sida haya disminuido en un 80% desde la década de los años ochenta; que los decesos por cáncer se hayan reducido en un 20% desde los años noventa; y que, a día de hoy, la hepatitis C pueda curarse en la gran mayoría de los casos.

Sin embargo, y además de las enormes aportaciones a la salud por los nuevos tratamientos, debe destacarse que los ensayos clínicos también suponen un gran impulso para el desarrollo económico y el ahorro de costes sanitarios.

Como indica John Corea, vicepresidente de la Asociación de Investigadores y Productores Farmacéuticos de Estados Unidos (PhRMA), “los ensayos clínicos promovidos por la industria farmacéutica no son solo vitales para desarrollar nuevos tratamientos para los pacientes, sino que también juegan un importante papel a la hora de fomentar el desarrollo económico de las comunidades donde se desarrollan”.

Y a ello se aúna, como apunta Farmaindustria, que “otro efecto económico clave que contribuye al aumento de los recursos asistenciales que los hospitales ponen a disposición de sus pacientes, son los ahorros de costes que los ensayos clínicos promovidos por la industria farmacéutica generan en los centros sanitarios donde se desarrollan. Un buen ejemplo de esta realidad, también poco conocida fuera del ámbito asistencial, son los ensayos clínicos realizados en España”.

A modo de ejemplo, cabe referir que el informe publicado por el Hospital Universitario La Paz de Madrid sobre los ensayos clínicos realizados en su Área de Oncología entre 2017 y 2018. De acuerdo con el mismo, y tras el análisis de 50 ensayos clínicos realizados con la participación de 155 pacientes, los costes evitados al centro fueron de 1.564.943 euros –lo que supuso la evitación de un coste de 10.096 euros por paciente.

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