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11 DE MAYO 2025
La terapia génica logra curar a todos los pacientes con una enfermedad rara con alta mortalidad infantil que participaron en ensayo clínico
La prestigiosa revista New England Journal of Medicine ha publicado los resultados de un estudio clínico internacional que demuestra, por primera vez, la eficacia de una terapia génica en pacientes
9 DE MAYO 2025
FEDER promueve una iniciativa legislativa por la equidad de la ‘prueba del talón’
Cada año, cerca de 400.000 bebés en España se someten a una sencilla prueba de cribado neonatal —conocida como ‘la prueba del talón’— entre las 48 y 72 horas tras
7 DE MAYO 2025
Daniel de Vicente (ASMD): «El paciente ya no es, exclusivamente, alguien que recibe un tratamiento»
El papel del paciente en los ensayos clínicos ha dejado de ser meramente pasivo. Hoy, su experiencia y conocimiento sobre la enfermedad son esenciales para orientar la investigación hacia resultados
4 DE MAYO 2025
El tratamiento de las enfermedades raras experimenta una «revolución» gracias a las terapias génicas y celulares
En los próximos años, se espera un aumento en el número de medicamentos huérfanos, especialmente terapias génicas y celulares. Sin embargo, esta revolución en el tratamiento de enfermedades raras plantea
