La atrofia muscular espinal es un término en el que se agrupan distintas enfermedades congénitas caracterizadas por una atrofia de la musculatura ocasionada por una degeneración progresiva de las neuronas motoras de la médula espinal. Su forma más severa es la atrofia muscular espinal infantil o enfermedad de Werdnig-Hoffmann, caracterizada por debilidad muscular, tono muscular disminuido, llanto débil y dificultad para la deglución, lo que produce una acumulación de secreciones en los pulmones y la garganta y una mayor susceptibilidad a contraer infecciones respiratorias agudas.