La decisión del Ministerio de Sanidad de no financiar un corticoide autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne ha generado un profundo malestar entre pacientes y familias. Así se ha hecho saber desde Duchenne Parent Project España, cuyos responsables han expresado su rechazo a esta medida, al considerar que limita las opciones terapéuticas disponibles y afecta directamente a la calidad de vida de las personas afectadas, una población especialmente vulnerable que convive con una enfermedad grave, progresiva y sin cura.
El fármaco en concreto se llama vamorolona, y es específico para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Cuenta también con autorización en Estados Unidos y representa un avance relevante frente a los corticoides tradicionales. Además de su efecto antiinflamatorio, presenta una estructura molecular diseñada para mejorar el perfil de seguridad, reduciendo efectos adversos graves asociados al uso prolongado de corticoides, como la osteoporosis o determinadas complicaciones metabólicas.
Desde Duchenne Parent Project España recuerdan que reducir la inflamación y el daño muscular que genera es clave para modificar el curso de la enfermedad. En este sentido, los corticoides se han consolidado desde hace años como el pilar fundamental del tratamiento, ya que permiten retrasar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en torno a tres años, un margen de tiempo que resulta determinante para mantener la autonomía, retrasar complicaciones graves y mejorar la calidad de vida.
Mayor autonomía
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara que afecta a unas 1.100 personas en España, principalmente niños, y que se caracteriza por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para el correcto funcionamiento del músculo. Esta carencia provoca un daño muscular continuo y un proceso inflamatorio persistente que acelera el deterioro físico. Con el avance de la enfermedad, las personas afectadas pierden progresivamente la movilidad y pueden llegar a necesitar soporte vital y atención domiciliaria permanente.
La presidenta de la asociación, Silvia Ávila, subraya que cada año ganado es crucial para los pacientes y sus familias. “Modificar el curso de la patología no es una cuestión teórica, sino una diferencia real en la vida diaria de los niños y en su futuro”, señala. En la actualidad, se utilizan otros corticoides para tratar a estos pacientes. Su eficacia está respaldada por la experiencia clínica y por guías internacionales, pero no cuentan con una autorización formal específica para esta enfermedad, lo que añade complejidad al abordaje terapéutico.
Desde la asociación insisten en que la falta de financiación de un medicamento autorizado reduce la capacidad de elección clínica y obliga a las familias a enfrentarse a desigualdades en función de su lugar de residencia o de sus recursos económicos. “No todas las familias pueden asumir el coste de un tratamiento que ha demostrado ser seguro y eficaz”, recuerdan.
Más allá del medicamento
La distrofia muscular de Duchenne implica además una atención integral que incluye fisioterapia, seguimiento cardiológico y respiratorio, apoyo psicológico y recursos sociales. En este contexto, el acceso a tratamientos que ralentizan la progresión de la enfermedad tiene un impacto directo en la necesidad futura de cuidados intensivos y en la carga para las familias y el sistema sanitario.
Desde Duchenne Parent Project España advierten de que no financiar terapias autorizadas supone una visión a corto plazo, ya que retrasar la progresión de la enfermedad puede reducir complicaciones graves y mejorar la planificación de cuidados a largo plazo. “Insistimos en la necesidad de que todos los pacientes puedan beneficiarse de los avances que mejoran su calidad de vida”, concluye Silvia Ávila.
