El Informe de Posicionamiento Terapéutico cuestiona el beneficio del tratamiento para pacientes con atrofia muscular espinal II y III

FundAME rechaza el IPT de risdiplam

Publicado el por Somos Pacientes

La Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), miembro de Somos Pacientes, ha emitido un comunicado para rechazar el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) para el medicamento risdiplam, del Grupo Coordinador de RevalMed de la Comisión Permanente de Farmacia, en el que «en contra de la recomendación europea» cuestiona el beneficio de este tratamiento para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tipo II y III.

FundAME destaca que “el IPT refleja que en el tratamiento con risdiplam a pacientes con AME tipo II y III existen mejoras estadísticamente significativas y que esta mejoría, que califica como modesta, puede suponer la adquisición de funciones intermedias relevantes para el paciente. Por lo tanto está reconociendo que existen mejoras y que son relevantes para el paciente. Además hay que tener en cuenta que en el caso de una enfermedad como la AME, la no degeneración ya implica un beneficio para el paciente”.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) recomendó en febrero del pasado año la comercialización de risdiplam para pacientes con AME tipo I, II y III en base al beneficio demostrado en los ensayos clínicos. De hecho, le otorgó la designación ‘PRIME’ al tratarse de un medicamento que puede ofrecer una gran ventaja sobre los tratamientos existentes o beneficiar a los pacientes sin opciones terapéuticas.

En consecuencia, el IPT, que para FundAME implica la exclusión de pacientes que potencialmente podrían beneficiarse de esta terapia, estableciendo limitaciones de acceso alejadas de las evidencias científicas, no ha tenido en cuenta la decisión de la EMA. Tampoco que los pacientes participantes en los ensayos clínicos ‘Sunfish’ y ‘Jewelfish’ era una población más afectada de la que suele incluirse en los estudios, lo que conlleva una mayor prueba de la mejoría significativa.

No a la evaluación periódica

Asimismo, FundAME también muestra su oposición a la obligatoriedad de evaluación periódica de los pacientes para demostrar la efectividad del tratamiento. Y es que “en una enfermedad como la AME en la que cada paciente evoluciona de forma diferente, no se puede exigir una demostración de mejora constante e igual para todos, basándose en un sistema de evaluación simplista que no tiene en cuenta el criterio médico, los beneficios reportados por el paciente ni las comorbilidades que puedan estar afectando al paciente”.

Para la Fundación este constante examen conlleva un “gran sufrimiento para el paciente y sus familiares, a añadir al propio deterioro que conlleva su enfermedad”, apunta la Fundación, que incide en la necesidad de los criterios clínicos y del paciente prevalezcan sobre los criterios económicos para poder ofrecer una atención sanitaria centrada en el paciente.

Así, concluye FundAME, “la comunidad de familiares y afectados hemos invertido durante décadas todos nuestros esfuerzos y recursos en apoyar promover y financiar la investigación de la AME. Este IPT puede suponer la pérdida de oportunidad para los bebés, niños, jóvenes y adultos con AME y para las generaciones venideras, que deberían de poder acceder y beneficiarse de esta terapia. Es imprescindible asegurar que ningún paciente que pueda mejorar su condición con los tratamientos existentes se quede sin hacerlo”.

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