Tribuna de opinión

La innovación en la investigación farmacológica: ¿hacia dónde nos dirigimos?

Por Emilio Vargas Castrillón
Sociedad Española de Farmacología Clínica. Servicio de Farmacología Clínica Hospital Clínico San Carlos. Departamento de Farmacología y Toxicología de la Universidad Complutense de Madrid. Instituto de Investigación Sanitaria San Carlos.
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El concepto de innovación farmacológica se refiere al proceso de desarrollo y aplicación de medicamentos para mejorar el tratamiento y la prevención de enfermedades. Este proceso abarca desde la identificación de nuevos objetivos terapéuticos y la creación de compuestos farmacéuticos hasta su desarrollo clínico, aprobación regulatoria y comercialización. La innovación en este campo es crucial para avanzar en el cuidado de la salud, ofreciendo soluciones más efectivas, seguras y personalizadas para pacientes con diversas condiciones médicas.

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Tras unos años relativamente poco productivos en términos de nuevos principios activos en la primera quincena de este siglo, en los últimos años hemos asistido a la aparición de numerosas líneas de investigación básica que están cristalizando en alto número de nuevos medicamentos, que aportan un gran valor al arsenal terapéutico y permiten tratar nuevas enfermedades o mejorar el manejo de las que ya tenían tratamientos. En bastantes ocasiones, estos nuevos productos han supuesto un cambio disruptivo en la evolución de los pacientes, logrando que su pronóstico cambiase radicalmente. Además, de los nuevos principios activos, también ha habido grandes avances en lo que se llama innovación incremental, entendida fundamentalmente como cambios en la formulación galénica de los distintos principios activos, que permiten una mayor comodidad de uso de los medicamentos (nuevas vías de administración, intervalos de administración más cómodos, formas orales más fáciles de ingerir, mejora de la tolerancia, etc.)

Si tuviéramos que seleccionar las áreas de innovación más relevantes, posiblemente elegiríamos:

Medicina de precisión: la innovación farmacológica está cada vez más orientada hacia la medicina personalizada, que tiene como objetivo desarrollar tratamientos adaptados a las características genéticas, moleculares y clínicas de los individuos. Esto puede mejorar significativamente la eficacia de los tratamientos y minimizar los efectos secundarios. El uso de la Farmacogenética para optimizar tratamientos, o la administración de imatinib en algunas leucemias constituyen ejemplos relevantes de este tipo de estrategias.

Terapias avanzadas: la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería tisular están transformando el tratamiento de enfermedades genéticas, cánceres y trastornos autoinmunes, entre otros. Estas terapias ofrecen la posibilidad de tratamientos curativos en lugar de paliativos para muchas condiciones previamente intratables. Actualmente disponemos de un extenso número de medicamentos de este tipo. Conviene recordar que, su preparación y administración son muy complejas y requieren equipos multidisciplinares bien coordinados.

La inmunoterapia: que potencian el sistema inmunológico para combatir enfermedades como el cáncer, están siendo innovaciones significativas. El impacto de estos medicamentos en algunas enfermedades transforma pacientes con algunos tipos de cánceres que podían considerarse “terminales” en pacientes crónicos con una larga esperanza de vida.

La nanotecnología: aplicada en la farmacología permitirá mejorar la administración y eficacia de los medicamentos, posibilitando la liberación dirigida de fármacos a células o tejidos específicos, lo que minimizará los efectos secundarios y mejorará la absorción.

Estos avances, sin duda, están permitiendo una optimización del tratamiento de muchos pacientes, pero como siempre ocurre con los nuevos medicamentos pueden tener impactos negativos. Por un lado, son productos que muchas veces no se han usado en muchos pacientes cuando se comercializan. En este sentido, el perfil de seguridad, especialmente a largo plazo, y su efectividad en el contexto del uso en condiciones reales no son bien conocidas, por lo que ocasionalmente podemos encontrarnos con situaciones negativas e inesperadas (reacciones adversas, reducida efectividad, etc.). Por ello, es especialmente importante que para estos productos se establezcan sistemas de vigilancia y seguimiento poscomercialización bien estructurados que permitan perfilar con exactitud su seguridad y su beneficio clínico.

Otro aspecto problemático de esta innovación corresponde a su financiación. Salvo raras excepciones, se trata de medicamentos de alto coste y su incorporación a la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud genera tensiones financieras relevantes. Lograr un equilibrio entre la salud que proporcionan y la inversión que requieren supone un gran esfuerzo para todos los gestores del sistema, tanto a nivel de la Administración central, como en las consejerías de las comunidades autónomas y los centros asistenciales.

Otro punto que no podemos olvidar es la equidad en el acceso a estos nuevos medicamentos. Sin duda, las tensiones financieras pueden ocasionar desequilibrios en la utilización entre las distintas comunidades autónomas o incluso entre distintas áreas sanitarias de la misma. En este sentido, es evidente que un país desarrollado como el nuestro, no puede permitirse este tipo de inequidades ya que generan un problema ético de gran relevancia.

Por último, llevando la mirada más allá de nuestras fronteras y sin olvidar la equidad, debemos pensar cómo pueden llevarse estos nuevos medicamentos a los pacientes de los países con menos recursos económicos.  Nunca podemos ni debemos olvidar la frase que dice: Sueña que podemos curar todas las enfermedades, pero sobre todo sueña cuándo podremos curarlas en todo el mundo. Es evidente que los poderes públicos deben siempre tener en su pensamiento este problema, pero somos los ciudadanos, especialmente los sanitarios, los que deben encargarse de que este punto nunca se olvide.