Un equipo de investigadores del Hospital Universitario de Erlangen (Alemania) ha logrado un avance sin precedentes al conseguir la remisión de tres enfermedades autoinmunes graves en una misma paciente mediante terapia CAR-T. El caso, publicado en la revista Med de Cell Press, abre nuevas perspectivas para el tratamiento de patologías complejas que hasta ahora no respondían a las terapias convencionales.
La paciente, de 47 años, convivía desde hacía más de una década con tres enfermedades autoinmunes potencialmente mortales: anemia hemolítica autoinmune, trombocitopenia inmune y síndrome de anticuerpos antifosfolípidos. Estas patologías implicaban alteraciones graves del sistema inmunitario, que destruía tanto glóbulos rojos como plaquetas, al tiempo que aumentaba el riesgo de formación de coágulos sanguíneos peligrosos.
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El autor principal del estudio, Fabian Müller, destaca que “el tratamiento fue sumamente eficaz para eliminar las tres enfermedades autoinmunes a la vez”, un resultado especialmente relevante teniendo en cuenta que estas patologías suelen abordarse de forma independiente.
Durante años, la paciente había sido sometida a múltiples tratamientos —hasta nueve diferentes—, incluidos esteroides, anticuerpos e inmunosupresores, sin lograr una respuesta duradera. En el momento de iniciar la terapia CAR-T, dependía de transfusiones de sangre diarias y de anticoagulantes permanentes.
Cómo actúa la terapia CAR-T
Ante la falta de alternativas, el equipo optó por aplicar terapia CAR-T, una estrategia que utiliza las propias células inmunitarias del paciente modificadas genéticamente para atacar células específicas.
En este caso, los investigadores extrajeron los linfocitos T de la paciente y los reprogramaron para que reconocieran la proteína CD19 presente en los linfocitos B, responsables de la producción de anticuerpos y, en este caso, implicados en el origen de las enfermedades.
Una vez reintroducidas en el organismo, estas células CAR-T actuaron como un “fármaco vivo”, eliminando las células B desreguladas en distintos tejidos. Los efectos del tratamiento fueron visibles en pocas semanas. La paciente necesitó su última transfusión apenas una semana después de recibir la terapia, y en dos semanas comenzó a notar una mejora significativa en su estado general.
“Tras más de diez años de enfermedad, el recuento sanguíneo se normalizó en tan solo unas semanas. La rapidez y la magnitud de la respuesta fueron extraordinarias”, subraya Müller. En tres semanas, los niveles de hemoglobina se duplicaron y volvieron a la normalidad, lo que indicaba que el sistema inmunitario había dejado de destruir los glóbulos rojos. Paralelamente, el recuento de plaquetas se estabilizó y los anticuerpos asociados al riesgo de trombosis desaparecieron.
Un “reinicio” del sistema inmunitario
Los investigadores apuntan a que el éxito del tratamiento se debe a la capacidad de las células CAR-T para eliminar las células B alteradas en todo el organismo. Meses después, cuando estas células reaparecieron, lo hicieron en forma de células “vírgenes”, lo que sugiere que el sistema inmunitario se había reiniciado.
Un año después del tratamiento, la paciente sigue en remisión, sin necesidad de transfusiones ni medicación adicional, y ha podido recuperar una vida prácticamente normal. “Esta terapia mejoró significativamente su calidad de vida”, afirma el investigador.
Aunque se trata de un único caso, los resultados apuntan a un potencial significativo de la terapia CAR-T en enfermedades autoinmunes graves. Hasta ahora, esta estrategia se ha utilizado principalmente en cánceres hematológicos como leucemias o linfomas, pero su aplicación en patologías inmunológicas abre nuevas posibilidades.
Müller considera que su uso en fases más tempranas podría marcar la diferencia. “El uso temprano de la terapia CAR-T podría ayudar a prevenir complicaciones derivadas de años de tratamientos ineficaces”, señala.
