Investigar y desarrollar medicamentos para enfermedades raras supone enfrentarse a un escenario clínico y científico especialmente complejo. Cada patología afecta a un número muy reducido de pacientes y esto dificulta llevar a cabo ensayos clínicos y, por consiguiente, reunir evidencia suficiente como para desarrollar una terapia. Aun así, en los últimos años, se ha producido […]
Equilibrar urgencia terapéutica y rigor científico, el gran desafío ante las nuevas terapias para enfermedades raras