La enfermedad de células falciformes continúa provocando muertes y graves complicaciones entre niños y adolescentes pese a que existen tratamientos capaces de modificar su evolución. Para reducir esta brecha, la Organización Mundial de la Salud (OMS) ha impulsado un nuevo paquete de directrices y herramientas dirigido a mejorar el diagnóstico, la atención y el acceso a medicamentos adecuados y asequibles, especialmente en los países con mayor carga de la enfermedad.
“Demasiados niños con enfermedad de células falciformes siguen muriendo o sufriendo complicaciones devastadoras, a pesar de que contamos con tratamientos que pueden ayudarles”, advierte Pascale Allotey, directora del Departamento de Salud Sexual, Reproductiva, Materna, Infantil y Adolescente y Envejecimiento de la OMS.
La responsable de la organización resume el objetivo de la iniciativa en una cuestión de equidad: “Garantizar que el lugar donde nace un niño no determine si puede recibir el tratamiento que necesita para sobrevivir y llevar una vida saludable”.
Más de 81.000 muertes en menores de cinco años
La enfermedad de células falciformes (ECF) es el trastorno sanguíneo hereditario más frecuente en el mundo y continúa siendo una importante causa prevenible de mortalidad y discapacidad infantil, especialmente en países de ingresos bajos y medianos.Según los datos recogidos por la OMS, la enfermedad contribuyó a unas 81.100 muertes de niños menores de cinco años en 2021.
La situación resulta especialmente preocupante en África subsahariana, donde se concentra cerca del 80% de los casos. Sin embargo, la patología también afecta a poblaciones del Mediterráneo Oriental, el Caribe, Asia Meridional y América Latina, además de a comunidades de la diáspora en diferentes partes del mundo.
Uno de los grandes problemas continúa siendo la desigualdad. Aunque existen intervenciones eficaces, muchos niños siguen sin disponer de un diagnóstico precoz, una atención integral o tratamientos capaces de modificar el curso de la enfermedad.
Hidroxiurea para prevenir complicaciones
Entre las principales medidas planteadas por la OMS destaca el impulso al acceso a la hidroxiurea, un medicamento que puede prevenir complicaciones graves de la enfermedad. “Disponer de un medicamento eficaz no es suficiente si los niños no pueden acceder a él, pagarlo o tomarlo en una presentación diseñada para ellos”, señala Meg Doherty, directora del Departamento de Ciencia para la Salud de la OMS.
La organización trabaja junto a sus socios para mejorar esta situación, comenzando precisamente por la hidroxiurea. Además de garantizar su disponibilidad, la estrategia pretende conseguir formulaciones de calidad adaptadas específicamente a las necesidades de los pacientes pediátricos. Esta cuestión resulta especialmente relevante en aquellos países donde la elevada prevalencia de la enfermedad convive con sistemas sanitarios que disponen de menos recursos para diagnosticar, tratar y realizar el seguimiento de los pacientes.
Una guía específica para niños y adolescentes
La estrategia se apoya también en la primera guía normativa de la OMS dedicada específicamente al diagnóstico, prevención y manejo clínico de la enfermedad de células falciformes entre los 0 y los 19 años. El documento contiene 15 recomendaciones distribuidas en siete áreas prioritarias. Entre ellas figura una recomendación firme para utilizar hidroxiurea en todos los niños y adolescentes con anemia de células falciformes desde los nueve meses hasta los 19 años, independientemente de la gravedad clínica.
El objetivo es que los profesionales sanitarios dispongan de criterios comunes basados en la evidencia y que estos puedan traducirse posteriormente en una atención efectiva para los pacientes.
La OMS reconoce, no obstante, que publicar nuevas recomendaciones es solo una parte del camino. El principal reto será conseguir que se apliquen en los países con mayor prevalencia y que los medicamentos lleguen realmente a los niños que los necesitan.
Para ello, la organización reclama la implicación de gobiernos, fabricantes de medicamentos, organismos reguladores, investigadores, profesionales sanitarios y comunidades afectadas.
La red Global Accelerator for Paediatric Formulations (GAP-f) y la futura Alianza Mundial OneSCD tendrán también un papel en este proceso, con el objetivo de transformar las recomendaciones de la OMS en medidas coordinadas que mejoren la prevención, el tratamiento y la calidad de la atención.
El desafío, según plantea la organización, no consiste únicamente en disponer de tratamientos eficaces, sino en evitar que el país en el que nace un niño determine sus posibilidades de acceder a ellos y, en última instancia, sus oportunidades de sobrevivir y convivir en mejores condiciones con la enfermedad.
