La investigación está transformando el pronóstico de algunas enfermedades raras neurodegenerativas y neuromusculares que hasta hace pocos años apenas contaban con opciones terapéuticas. Sin embargo, para que estos avances tengan un impacto real en la vida de los pacientes es necesario mejorar la coordinación asistencial, acelerar el acceso a la innovación y construir modelos de […]
Especialistas y familias analizan la realidad de los pacientes con ataxia de Friedreich y distrofia de Duchenne