"Cuando los avances no llegan a las personas en realidad se están dando pasos hacia atrás"

Atrofia Muscular Espinal: la mayoría de pacientes no puede acceder al nuevo medicamento aprobado por Europa

Publicado el por Somos Pacientes

La Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), miembro de Somos Pacientes, ha emitido un comunicado para manifestar su «indignación» por la decisión del Ministerio de Sanidad de limitar el acceso al tratamiento con risdiplam a los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tipo I, excluyendo así a los afectados con tipos II y III a pesar de que, como recogen las recomendaciones europeas, también se beneficiarían de su uso.

Antonio Hitos, presidente de FundAME, se lamenta de la decisión de Sanidad: “Toda la vida impulsando la investigación para encontrar tratamiento para esta enfermedad tan terrible y cuando por fin lo tenemos se le niega a la mayoría de los pacientes, condenándolos a ir empeorando cada día. Cuando los avances no llegan a las personas en realidad se están dando pasos hacia atrás”.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó en febrero del pasado año la comercialización de risdiplam para pacientes con AME tipo I, II y III en base al beneficio demostrado en los ensayos clínicos. De hecho, le otorgó la designación ‘PRIME’, al tratarse de un medicamento que puede ofrecer una gran ventaja sobre los tratamientos existentes o beneficiar a los pacientes sin opciones terapéuticas.

Sin embargo, el Grupo Coordinador de RevalMed de la Comisión Permanente de Farmacia emitió el pasado mes de marzo un Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) en el que, contraviniendo la recomendación de la EMA, cuestionaba los beneficios del medicamento en la AME tipo II y III, lo que ha ha provocado que la mayoría de los pacientes no puedan acceder a este fármaco.

Este IPT suscitó el rechazo de FundAME, que fue secundado por la Sociedad Española de Neurología Pediátrica (SENEP) y que recabó 70.000 firmas de apoyo. Como apunta la doctora María Grazia Cattinari, directora médica de la Fundación, “no se ha tenido en cuenta la opinión de los especialistas que tratan a los pacientes con AME, ni la de los propios afectados, y no le han dado suficiente peso a la falta de alternativa terapéutica de los pacientes con tipo II y III. Además, no se ha tenido en cuenta el criterio de los clínicos sobre el beneficio del tratamiento ni la necesidad de individualizarlo para cada paciente”.

Y es que la realidad muestra que en España la mitad de los pacientes mayores de 15 años no reciben tratamiento dado que, ya sea por su edad o el nivel de afectación de su espalda, no puede tratarse con los otros dos medicamentos existentes –nusinersen y onasemnogene abeparvovec–. En consecuencia esperaban acceder al tratamiento con risdiplam, pero la decisión “les deja sin alternativa y sin otro futuro que una neurodegeneración progresiva que aumentará su discapacidad y su dependencia, con lo que eso supone para los pacientes y para sus familias”, alerta FundAME.

“Hoy tenemos que decirles a los 900 pacientes que se estima que viven con AME en España que el Ministerio de Sanidad ha ignorado nuestras peticiones. También vamos a decirles que seguiremos luchando. La negociación entre la compañía farmacéutica y el Ministerio continúa y haremos todo lo que esté en nuestra mano para que se incluya a los especialistas y a los representantes de los pacientes en la toma de estas decisiones que tanto afectan a la calidad de vida de las personas con AME y que se amplíe el rango de pacientes que podrán acceder a los parámetros de la EMA”.

Para leer el comunicado emitido por FundAME pincha aquí.

– A día de hoy, 33 asociaciones dedicadas a las enfermedades neuromusculares son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?